NOVEDADES DE LA TERAPIA GENICA DE GLUCOGENOSIS 1a

 

Ultragenyx anuncia resultados positivos en la primera cohorte del estudio clínico de fase 1/2 de la terapia génica DTX401 en Glucogenosis tipo Ia

4 de Enero 2019.

La respuesta observada al vector DTX401 en los tres pacientes que aplicaron la terapia génica, dos de ellos han demostrado una mejoría clínicamente significativa, donde pudieron ayunar toda la noche sin necesidad de su dosis de maizena evitando así la hipoglicemia. Además los tres pacientes mejoraron sus glucosas durante el día y lograr disminuir sus dosis de almidón durante el día a la mitad. Se espera comenzar con la segunda cohorte de pacientes a lo largo del 2019.

Nota completa en inglés:

https://finance.yahoo.com/news/ultragenyx-announces-positive-topline-results-133000048.html?fbclid=IwAR2KugdTVB0U-kV8kkArhHSx2mUVFkwwwRm6TzqnzvJzjccNSkcgqE_VVs8

 

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