La Cura de la Glucogenosis comienza en el 2016

Glucolatino tiene el agrado de informar que el Dr David A. Weinstein en colaboración con el laboratorio Dimension Therapeutics comenzaran los protocolos con pacientes en el año 2016 para la cura definitiva de la Glucogenosis 1a.

En comunicado de el Laboratorio en Terapia Génica Dimension Therapeutics anuncia lo siguiente:

COMUNICADO DE PRENSA

Dimensión Therapeutics comenzara tratamientos de terapia génica para pacientes con Ornitina Transcarbamilasa (OTC) Deficiencia y Almacenamiento de Glucógeno Tipo Ia (GSDIa)

Las formas graves de estas enfermedades tienen consecuencias devastadoras para los pacientes y sus familias, con pocos o ninguna opción efectiva en el Tratamiento., Ambas enfermedades se heredan genéticamente, son errores innatos del metabolismo, generalmente se presentan en el período neonatal o la infancia, y pueden tener efectos graves en pacientes de todas las edades. Para las formas graves, hay muy pocos o ningúna opción eficaz en el tratamiento, algunos utilizan el trasplante de hígado, dejando a los pacientes con necesidades no satisfechas.

En un paso importante tanto para los pacientes y para Dimensión, estamos lanzando nuestro primer programa para el tratamiento de estas dos enfermedades dijo el CEO de Dimension Annalisa Jenkins, MBBS, CPRM.

"Nuestra misión - en colaboración con la defensa del paciente las comunidades y con los investigadores clínicos más importantes del mundo y asesores - es desarrollar rápidamente y con responsabilidad nuevas terapias que pueden ofrecer esperanza y una mejor salud a los pacientes con la mayor necesidad ".

Dimensión espera continuar el trabajo previamente defendido por organizaciones de defensa, incluyendo Children's Fund for GSD Research, que ha financiado gran parte del trabajo preclínico existente en GSDIa.

El Dr. Eric Crombez, director médico de Dimension, comentó: "Dimensión está desarrollando y reforzando la colaboración con las comunidades de pacientes, las familias y los médicos se centraron en mejorar la vida de los pacientes afectados por OTC deficiencia y GSDIa.

Nos aseguraremos de que las organizaciones de pacientes, sean socios clave, vamos a jugar un papel activo en el desarrollo de estos programas clínicos ". La compañía prevé iniciar ensayos clínicos en ambas poblaciones de pacientes en el año 2016.

David A. Weinstein, MD, MMSc, ??Director, Programa de Enfermedades almacenamiento de glucógeno en la Universidad de Florida, señaló: "Nuestro programa de investigación, la mayor en su tipo en el mundo para GSDIa, ha dedicado importantes recursos a
a la terapia génica, que en última instancia, creemos que va a ser el enfoque más prometedor para el cuidado a largo plazo de pacientes con GSDIa".

Nuevas terapias son críticamente necesarios, y espero con interés el progreso de Dimension en el avance de su programa de terapia génica en la clínica. "

Actualmente, el único enfoque curativo es el trasplante hepático., GSDIa, la glucogenosis más común, tiene importantes necesidades no cubiertas. Los pacientes tienen un gen defectuoso para la enzima glucosa-6-fosfatasa, lo que resulta en la incapacidad para regular el azúcar en la sangre (glucosa).

Unos 6000 pacientes en el mundo se ven afectados por GSDIa en todo el mundo.

La compañía está avanzando hacia múltiples programas de desarrollo clínico, incluyendo: programas frente a las necesidades no satisfechas de los pacientes que sufren de deficiencia de OTC y GSDIa;

El equipo de Dimensión y asesores principales incluyen veteranos de la industria de biotecnología y renombrados líderes de opinión en la terapia génica y enfermedades raras. Para más información,

visite www.dimensiontx.com.

Glucolatino "Unidos por un Sueño"

5 Respuestas

  1. ME GUSTARIA TENER MAS INFORMACION DE LA GLUCOGENOSIS. TENGO UN HIJO DE DOS AÑOS QUE TIENE GLUCOGENOSIS TIPO I Y EN ECUADOR NO HAY MAYOR INFORMACION SOBRE ESTA ENFERMEDAD NI SU TRATAMIENTO
    • Hola Yadyra Roman : ya te he dado el contacto por privado para tener mayor información y avanzar con la comunidad de glucogenosis en Ecuador.Saludos
  2. Esperaremos la gran noticia cuando comience este tratamiento y esperemos sea un exito.
  3. ADRIANA
    Hola me parece genial que empiecen las pruebas de la cura de la glucogenosis Ia , pero quiero saber si tambien estan desarrollando la de la tipo III.
    • Hola Adriana , se comienza con pacientes seleccionados en protocolo, de tipo 1 A. Esto irá creciendo y se espera en un futuro que se pueda aplicar a todos los tipos de GSD.

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